新藥試驗造假沖擊醫療機構基礎工作 重大新藥創制再發力

　　根據《藥品管理法》 以及2007年10月1日開始執行的新《藥品注冊管理辦法》，新藥系指未曾在中國境內上市銷售的藥品。對已上市藥品改變劑型、改變給藥途徑、增加新適應癥的藥品，不屬于新藥，但藥品注冊按照新藥申請的程序申報。2015年對新藥的概念進行了更改，新藥系指未曾在中國境內外上市銷售的藥品。

　　新藥試驗造假沖擊醫療機構基礎工作

　　在試藥階段造假，不只是對患者的用藥安全帶來損害，還是對整個醫療機構基礎工作的一次巨大沖擊，帶來“基礎不牢，地動山搖”的后果。

　　記者調查發現，在一種新藥推向市場之前的試藥環節，存在一條灰色利益鏈。在試藥中介的參與下試藥者的身份、各種指標的數據都可能造假。

　　2016-2021年中國新藥行業市場需求與投資咨詢報告表明，按照現在的管理要求，每一個藥品在投放到實際的臨床應用前，必須要進行嚴格的藥品臨床試驗，這既是藥品從理論轉換為實踐的基本橋梁，也是檢驗藥品安全性和有效性最直觀的標準。

　　雖然如此，由于巨大的利益誘惑，在新藥的臨床數據上造假在全世界都無法完全規避。上世紀90年代，美國有一部非常有名的電影《亡命天涯》，講的就是藥廠為了推出自己的新藥，對正直的外科醫生痛下殺手的故事。在2011年的歐洲，一種受體阻滯劑推出了一種虛假數據，推薦在手術患者中使用，結果導致每年16萬名手術后患者因此死亡。

　　其實藥品的臨床試驗，對于醫院的意義還不僅僅是獲得基礎信息這么簡單，它對醫生科研能力鍛煉、醫院的倫理管理、藥品不良反應的監測以及嚴禁的工作作風培養，都有不可替代的作用。所以，在這個階段造假，不只是對患者的用藥安全帶來損害，還是對整個醫療機構基礎工作的一次巨大沖擊，帶來“基礎不牢，地動山搖”的后果。一名健康女士的尿液，被要求分給其他三個人，用以試藥，這背后的試驗效果又有什么可信性呢?

　　從2015年開始，國家食品藥品監督管理總局對部分已經申報生產或進口待審藥品注冊申請開展藥物臨床試驗數據進行核查，一年多來，居然有超過八成的新藥臨床數據涉嫌造假，現實可謂非常殘酷。

　　造成這種現象的根由，顯然是由于藥廠、醫院以及相關的中介之間，達成了利益的高度統一，只有臨床試驗獲得成功，藥品才能正式上市獲得利潤，醫院才能獲得更多的合作經費以及更多的合作機會，中介更是按人頭收費，數據越漂亮，得到的報酬就越多。

　　所以，要破解這樣的難題，還需要有關部門打破當前這種參與者在利益方面的高度統一，包括引進保險公司對試驗參與者進行健康保險，一旦受試者出現了不良反應，而相關試驗數據不能提供相關信息，保險公司在提供賠償的同時，有權對相關數據實行審核。

　　重大新藥創制再發力

　　在近日召開的2016年中國藥學大會暨第十六屆中國藥師周上，中國藥學會理事長、中國工程院院士桑國衛在《中國藥物創新與“十三五”發展前景》的大會報告中，介紹了“十三五”“重大新藥創制”科技重大專項的發展思路和預期愿景，并給出了達到預期目標的建議。

　　作為“十二五”“重大新藥創制”科技重大專項技術總師，桑國衛表示，“十二五”以來，該專項針對重大疾病，圍繞產業鏈部署研發鏈，共獲批24個1類新藥，相當于近50年總數的5倍;建成各類平臺近300個，突破核心關鍵技術50余項，獲得國家一二等獎51項;支持產業創新孵化基地60余個;國家經費投入71.9億元人民幣，產生直接經濟效益1600億元人民幣，出口產值37億美元;生物疫苗研發水平位居世界前列，化學藥物創新研究實現與國際同步，中藥產業形成全球化發展趨勢，促進了我國醫藥科技由仿制向創新、醫藥產業由大國向強國邁進。

　　前不久，“重大新藥創制”科技重大專項“十三五”總體組名單出爐，桑國衛繼續擔任該專項“十三五”技術總師。他透露：“十三五”“重大新藥創制”科技重大專項，將圍繞一條主線(產品技術)、兩個維度(戰略需求、民生現實需求)、三種能力(自主創新、轉化應用、國際競爭)的發展思路實施。在具體談到2017年的課題立項考慮時，桑國衛表示，將安排“十三五”60%以上的任務量，采取自下而上和自上而下相結合的組織方式，以提高目標性、集成度，定向委托和定向擇優為主，以公開擇優和后補助為補充，嚴格控制課題數量。

　　“十三五”該專項定向委托課題包括：“藥物一致性評價技術與標準研究”，由中國食品藥品檢定研究院牽頭，聯合國家食品藥品監管總局藥品審評中心和科研院所、企業來完成;“青蒿素及其衍生物創新藥物研究”，由中國中醫科學院牽頭，聯合相關高校和企業等完成。定向擇優課題則包括：天然藥物來源創新藥物新品種研發及其關鍵創新技術體系、新靶點小分子藥物新品種研發及其關鍵創新技術體系、應急醫學藥物新品種研發及其關鍵技術體系、國家級示范性新藥臨床評價技術平臺(GCP)建設、高端制劑及新型輔料研發及重大共性關鍵技術研究、兒童用藥及關鍵技術研究、基于中醫典籍的經典名方研發、臨床急需抗體類生物類似藥臨床研究、聯合疫苗(多聯多價)的研究與開發等20項。比如，國家級示范性新藥臨床評價技術平臺(GCP)建設的研究目標，是建成10家以上示范性GCP平臺，2~4家以上機構具備開展0期臨床能力，培養專業人才隊伍。每個GCP平臺每年牽頭5項以上國家1類新藥1期臨床試驗，重大疾病藥物評價中心每年牽頭10項以上2~3期臨床試驗，每年完成2項以上新藥臨床相關的新技術新方法研究，以推動我國藥物臨床評價達到國際水平。”十三五“預期的標志性成果是，重大品種研發成效顯著，藥物研發創新體系逐步完善，中藥現代化進程加速，國際化步伐加快，推動醫藥產業快速發展。

　　“我們的愿景是，到2020年‘十三五’收官之年，我國醫藥產業創新能力顯著提升，產品質量全面提高，供應保障體系更加完善，國際化步伐明顯加快，醫藥工業整體素質大幅提升。”桑國衛表示。

　　為此，桑國衛建議，推進以企業為主體的醫藥創新體系建設：鼓勵企業開展國際合作，積極引進國外先進技術，鼓勵企業聯合進行新藥研發，加強政府在產學研聯盟建設中的引領作用，完善醫藥創新人才激勵機制，建設國際互認的研發平臺。此外，完善新藥研發過程相關政策：完善知識產權保護制度，鼓勵醫藥創新;完善新藥審評制度，加快新藥注冊;縮短醫保目錄遴選周期，探索動態調整機制;完善相關扶持政策，鼓勵新藥、醫療器械創新;完善稅收和金融優惠政策。